Một cuộc thử nghiệm trên hơn 400 bệnh nhân cho thấy thuốc diranersen giúp giảm chất "tau" trong não và có thể làm chậm phần nào tình trạng suy giảm trí nhớ. Điều bất ngờ là kết quả tốt nhất lại đến từ nhóm dùng liều thấp nhất, nên các nhà khoa học cần thử nghiệm thêm trên quy mô lớn hơn để xác nhận.
Một loại thuốc đang thử nghiệm tên là diranersen, do công ty Biogen ở Massachusetts phát triển, vừa cho thấy dấu hiệu tích cực trong việc làm chậm sự suy giảm trí nhớ ở bệnh nhân Alzheimer giai đoạn đầu. Kết quả được công bố ngày 14 tháng 7 tại Hội Nghị Quốc Tế của Hội Alzheimer, tổ chức tại London.
Bệnh Alzheimer thường gây ra hai loại tổn thương trong não. Thứ nhất là những mảng bám gọi là "amyloid beta", tích tụ bên ngoài tế bào thần kinh. Thứ hai là những búi rối làm từ chất đạm "tau", hình thành bên trong tế bào. Bình thường, "tau" có nhiệm vụ giữ cho các "đường ống" vận chuyển chất dinh dưỡng bên trong tế bào thần kinh luôn thông suốt. Nhưng khi "tau" biến dạng và vón thành búi, hệ thống vận chuyển này bị tắc nghẽn, khiến tế bào thần kinh yếu dần rồi chết đi.
Trước đây, các nhà khoa học đã tìm ra hai thuốc nhắm vào mảng "amyloid beta" là Leqembi (được chấp thuận năm 2023) và Kisunla (năm 2024). Còn các thuốc nhắm vào "tau" thì từ trước đến nay chưa loại nào thành công, dù nhiều nghiên cứu cho thấy lượng "tau" càng nhiều thì não càng bị tổn hại nặng.
Thuốc làm giảm "tau" tới 65%
Diranersen không lấy đi những búi "tau" đã hình thành sẵn, mà tác động vào "công thức di truyền" mà cơ thể dùng để tạo ra chất "tau", khiến não sản xuất ít "tau" hơn ngay từ đầu.
Trong cuộc thử nghiệm, hơn 400 bệnh nhân Alzheimer giai đoạn đầu được chia làm bốn nhóm: nhóm một chích 60 miligram thuốc mỗi 6 tháng; nhóm hai chích 115 miligram mỗi 6 tháng; nhóm ba chích 115 miligram mỗi 3 tháng; và nhóm bốn chích giả dược để làm đối chứng.
Sau 18 tháng, cả ba nhóm dùng thuốc thật đều có lượng "tau" trong não và dịch tủy sống giảm từ 50% đến 65%. Ảnh chụp não của 131 người tham gia cũng xác nhận các búi "tau" đã giảm bớt ở cả ba nhóm này.
Bất ngờ: liều thấp lại hiệu quả hơn
Điều lạ là kết quả về trí nhớ và khả năng tư duy không tăng theo liều thuốc như các nhà khoa học dự đoán. Trong một bài kiểm tra nhận thức, nhóm dùng liều thấp nhất có tốc độ suy giảm chậm hơn 26% so với nhóm dùng giả dược. Trong khi đó, nhóm liều trung bình chỉ chậm hơn 14%, và nhóm liều cao nhất chỉ chậm hơn 9% — dù nhóm liều thấp lại là nhóm giảm "tau" ít nhất trong ba nhóm dùng thuốc.
Vì số người trong mỗi nhóm còn khá ít và mức tác dụng chưa lớn, các chuyên gia cho rằng cần thêm nghiên cứu để hiểu vì sao liều thấp lại cho kết quả tốt hơn. Bà Jessica Langbaum, giám đốc cao cấp về phòng ngừa và nghiên cứu Alzheimer tại Viện Alzheimer Banner, nhận xét đây là kết quả có triển vọng, nhưng cần được lặp lại ở các thử nghiệm sau. Bác sĩ thần kinh Adam Boxer của Đại Học California, San Francisco cũng cho rằng đây là một bước tiến, nhưng chưa phải là thành công mang tính quyết định.
Chưa rõ có giúp ích thật sự trong đời sống hay không
Một câu hỏi lớn khác là liệu những thay đổi đo được qua bài kiểm tra có đủ lớn để bệnh nhân và gia đình họ cảm nhận được trong sinh hoạt hằng ngày hay không. Bác sĩ tâm thần Rob Howard của University College London cho biết sự khác biệt về điểm số hiện còn khá nhỏ. Ông nói vẫn chưa rõ liệu thuốc có thật sự giúp bệnh nhân nhớ tốt hơn, tự chăm sóc bản thân lâu hơn, hay sống độc lập thêm được bao lâu. Nói cách khác, một kết quả có ý nghĩa về mặt thống kê chưa chắc đã tạo ra khác biệt rõ rệt trong cuộc sống thực của người bệnh — đây là điều các thử nghiệm tiếp theo cần làm rõ.
Một số người bị lú lẫn tạm thời
Một tác dụng phụ đáng chú ý là một số bệnh nhân dùng liều cao bị lú lẫn trong khoảng một tuần sau khi chích thuốc. Biogen cho biết tình trạng này chỉ là tạm thời. Bác sĩ Cath Mummery của University College London, người trình bày kết quả thử nghiệm, cho biết nhìn chung người tham gia dung nạp thuốc tốt và nhiều người muốn tiếp tục điều trị.
Tuy vậy, phản ứng lú lẫn này nằm ngoài dự đoán ban đầu, nên các nhà khoa học cần tìm hiểu xem đó là do thuốc ảnh hưởng nhầm sang bộ phận khác, hay do việc giảm "tau" quá mức. Vì chất "tau" vẫn có vai trò cần thiết cho hoạt động của tế bào thần kinh, mục tiêu của thuốc không phải là loại bỏ hoàn toàn "tau", mà là giảm vừa đủ để hạn chế các búi rối mà không làm gián đoạn chức năng bình thường của tế bào.
Bước tiếp theo: thử nghiệm quy mô lớn hơn
Biogen dự định đưa diranersen vào giai đoạn thử nghiệm cuối cùng, với số bệnh nhân đông hơn nhiều. Cuộc thử nghiệm này sẽ trả lời ba câu hỏi lớn: thuốc có thật sự làm chậm bệnh hay không, liều nào là phù hợp nhất, và tình trạng lú lẫn có phải là nguy cơ đáng lo ngại hay không.
Trong tương lai, các nhà khoa học cũng có thể thử kết hợp thuốc nhắm vào "tau" với thuốc dọn mảng "amyloid beta", vì hiện đã có một số nghiên cứu tìm cách tấn công cùng lúc cả hai dấu hiệu chính của bệnh Alzheimer.
Hiện tại, diranersen vẫn chỉ là thuốc đang trong giai đoạn thử nghiệm, chưa được chính thức chấp thuận và không phải là thuốc chữa khỏi bệnh Alzheimer. Kết quả bước đầu cho thấy việc giảm "tau" có thể làm chậm phần nào sự suy giảm trí nhớ, nhưng cần thêm dữ liệu từ một cuộc thử nghiệm quy mô lớn hơn mới có thể khẳng định mức độ hiệu quả và an toàn thật sự của thuốc. (VB tóm lược)
Theo Sara Hashemi, Smithsonian Magazine, ngày 23 tháng 7 năm 2026.



Lý Thuyết Văn Học Thực Hành Phê Bình